新资讯_尽管药物定价问题民意调查显示美国人容忍一次性基因治疗的高成本

2023年01月31日泰州机械设备网

尽管药物定价问题，民意调查显示美国人容忍一次性基因治疗的高成本

基因疗法治疗处于科学的最前沿，可能为与罕见遗传疾病作斗争的患者提供“一对一”的选择。然而，这些治疗方法确实具有很高的价格。诺华公司针对脊髓性肌萎缩症的一次性基因治疗费用超过200万美元中国机械。

但是，一项针对1000多人的新民意调查显示，高价格并不会使美国人陷入困境。周三，太平洋研究所（PRI）发布的数据显示，美国人绝大多数支持创新基因疗法，而这些基因疗法被视为潜在疗法而不是长期疗法。根据调查结果，78％的受访者认为基因治疗的高成本是值得的，因为这些选择被视为疾病的潜在治疗方法。

PRI医学经济与创新中心主任Wayne Winegarden表示，基因疗法有可能治愈“各种难以治疗的疾病。”他说，其中包括阿尔茨海默病，自闭症，囊性纤维化，HIV和癌症。

Winegarden在一份声明中说：“我们的新民意调查显示，美国人看到基因治疗创新的潜力，可以找到可以治疗新生儿，婴儿和幼儿的常见致命疾病，以及对新生儿，婴儿和幼儿产生影响的疾病。”

因为基因疗法旨在解决疾病的根本原因，而不是治疗症状，更多的人支持这些可能性。民意调查数据显示，80％的受访者认为，关注治疗疾病比长期治疗疾病更重要。即使在诺华公司的Zolgensma公司获得批准之后，这种压倒性的支持仍然存在，该公司的治疗成本为212.5万美元。在宣布批准时，诺华表示，价格可能会在五年内分摊到每年425,000美元。美国批准的另一种基因治疗方法是Spark Therapeutics的 Luxturna，作为一种罕见的遗传性失明症的潜在一次性治疗费用为850,000美元。

由于民主党候选人以及现任政府一直高度批评毒品定价，药物成本在2020年总统选举中发挥了核心作用。2月份，一些大型制药公司的七位高管出现在国会面前，以回答对这些高成本的担忧。高价格是孤儿疾病药物的常态。最近在美国销售的十大最昂贵的药物清单显示，每种药物的每年定价都超过五十万美元。

“尽管成本较高，但我们的新民意调查显示，美国人对基因治疗拯救人们生命的潜力感到兴奋 - 并愿意为此付出代价，”Winegarden补充说。“基因疗法不仅具有重要价值，而且还有可能为将来的医疗保健节省药物和医生访问量。确保患者能够获得这些能够改善其整体生活质量的新疗法 - 并且在许多情况下挽救他们的生命 - 势在必行。“

PRI民意调查的主要发现包括：

78％的受访者表示，尽管前期费用很高，但仍应继续开展疾病治疗。

80％的受访者认为，关注治疗疾病比长期治疗疾病更重要。

69％的受访者认为保险公司，医疗保险和医疗补助应支付这些治疗费用。

67％的人支付额外的保险费用，以支付所有患者的这些治疗费用。

该调查还询问了受访者，他们在批准新治疗时，对美国食品和药物管理局（FDA）提出的安全索赔的信任程度。大多数受访者（71％）表示他们对FDA的主张有高度信任或信任，而18％的人几乎没有信任。其余受访者表示他们“不确定”。